Saisie par l’association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la mucoviscidose, l’ANSM a établi un cadre de prescription compassionnelle (CPC) qui permet d’utiliser les médicaments Kaftrio et Kalydeco en association dans un cadre sécurisé pour traiter certains patients atteints de mucoviscidose qui, à ce jour, ne sont pas couverts par les autorisations de mise sur le marché (AMM) de ces médicaments et pour lesquels il existe un besoin thérapeutique urgent.
Les patients concernés par ce CPC sont âgés de 12 ans et plus, ne sont pas porteurs de la mutation F508del et présentent une atteinte respiratoire sévère (VEMS < 40% de la valeur prédite) ou un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court terme.
A ce jour, Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), associé à Kalydeco (ivacaftor), est indiqué dans le cadre de son AMM uniquement chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).
Le cadre de prescription compassionnelle (CPC) concerne les patients à partir de 12 ans qui ne sont pas porteurs de cette mutation et pour lesquels l’atteinte pulmonaire est sévère.
Le CPC, qui entre en vigueur vendredi 20 mai 2022, prévoit que :
- la prescription initiale est réservée aux médecins hospitaliers expérimentés dans la prise en charge de la mucoviscidose
- les patients traités dans le cadre de ce CPC sont revus en consultation par le médecin prescripteur entre le premier et le deuxième mois après le début du traitement afin d’en vérifier l’efficacité et la sécurité ; le traitement devra être interrompu en l’absence d’amélioration marquant une réponse au traitement
- la dispensation du traitement est réservée aux pharmacies à usage intérieur (PUI) des établissements de santé
- les modalités d’emploi et les autres caractéristiques de Kalydeco et de Kaftrio sont identiques à celles de leurs AMM
Il est recommandé que la prescription du traitement soit soumise à l’avis d’un centre de référence/compétence de la mucoviscidose, selon la pratique clinique actuelle, et que les patients traités dans le cadre de ce CPC soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose. Ce registre collecte les données des patients atteints de mucoviscidose issues des 47 centres de ressources et de compétence de la mucoviscidose (CRCM).
Le protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP) détaillant les modalités d’emploi de Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg associé à Kalydeco 150 mg dans les conditions de ce CPC est disponible sur notre site.
Actualisation du 1er juin 2023
Depuis le 1er juin 2023, le cadre de prescription compassionnelle (CPC) associant les médicaments Kaftrio et Kalydeco s’étend aux patients atteints de mucoviscidose non porteurs d’une mutation F508del, dès l’âge de 6 ans et quel que soit le degré de sévérité de la maladie. Le traitement n’est pas indiqué chez les patients qui présentent 2 gènes mutés prédictifs de l’absence de synthèse de la protéine CFTR.
L’élargissement du CPC prend en compte l’évolution des connaissances scientifiques.
Il est toujours recommandé que la prescription du traitement soit soumise à l’avis du centre coordinateur du centre de référence maladie rare (CRMR) mucoviscidose et affections liées à une anomalie de CFTR, selon la pratique clinique actuelle, et que les patients traités dans le cadre de ce CPC soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose.
Accédez au protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP), qui détaille les modalités d’emploi de Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimé pelliculé, Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé, associés respectivement à Kalydeco 150 mg comprimé pelliculé et Kalydeco 75 mg comprimé pelliculé dans les conditions de ce CPC.
