Surdité congénitale rare : Necker au cœur de la recherche en thérapie génique avec l’essai Audiogene
Une étape clé dans le traitement des maladies rares de l’audition
La société biotechnologique Sensorion a annoncé la finalisation du recrutement des patients de la deuxième cohorte de son essai clinique de Phase 1/2. Les jeunes enfants (âgés de 6 à 31 mois) ont reçu une injection à dose plus élevée du candidat médicament SENS-501. Aucun événement indésirable grave n’a été observé et des signes préliminaires d’amélioration de l’audition ont été relevés.
L’expertise multidisciplinaire de Necker
« Je suis ravie que nous ayons terminé avec succès le recrutement des patients de la deuxième cohorte de l’essai de thérapie génique de Phase 1/2 d’Audiogene. La bonne tolérance des patients à SENS-501 jusqu’à aujourd’hui et les données préliminaires positives de la première cohorte sont des premières étapes très encourageantes pour la poursuite de cet essai qui a le potentiel de répondre à un important besoin médical non satisfait au niveau mondial. Une fois de plus, je tiens à remercier les familles des patients pour leur confiance. »
Un projet collaboratif pour faire avancer la recherche sur les maladies rares
L’essai Audiogene s’inscrit dans le cadre du RHU AUDINNOVE, un consortium réunissant l’Hôpital Necker-Enfants Malades, l’Institut Pasteur, la Fondation pour l’Audition et Sensorion, avec le soutien de l’Agence Nationale de la Recherche.
Ce projet illustre la capacité de la recherche française à transformer les découvertes fondamentales en solutions thérapeutiques concrètes pour les enfants atteints de maladies rares de l’audition.
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