Située au 2ᵉ étage du bâtiment Hamburger à l’hôpital Necker – Enfants malades, l’Unité d’Hospitalisation de Thérapies Innovantes (UHTI), conçue sous l’impulsion du Pr Marina Cavazzana, a récemment ouvert ses portes pour accueillir les patients participant à des protocoles de recherche dédiés aux thérapeutiques innovantes, sous la direction du Centre d’Investigation Clinique (responsable : Pr Michaela Semeraro, Directeur : Pr Jean-Marc Tréluyer).
Lundi 6 janvier 2025, l’UHTI a accueilli un premier patient atteint de mucoviscidose pour une administration expérimentale d’un traitement par aérosol à base d’ARN messager (ARNm). Ce protocole de recherche, mené en collaboration avec le service de pneumologie pédiatrique (investigateur principal : Pr Isabelle Sermet, directrice du CRCM), marque une avancée prometteuse dans la prise en charge de cette maladie génétique.
Un protocole de thérapie génique innovant
L’étude en question, RCT2100, internationale et multicentrique, s’adresse à des patients adultes atteints de mucoviscidose présentant des mutations non réceptives aux modulateurs classiques. Le traitement repose sur l’ARNm, un outil thérapeutique porteur d’instructions permettant aux cellules de fabriquer la protéine CFTR fonctionnelle, déficiente ou absente chez les patients atteints de cette pathologie.
Contrairement aux approches modifiant le génome, l’ARNm n’interfère pas avec l’ADN des patients. En délivrant directement l’ARNm correct aux cellules pulmonaires, ce traitement vise à restaurer la fabrication des canaux CFTR fonctionnels, essentiels pour une bonne régulation des échanges d’ions et d’eau dans les cellules respiratoires.
Un suivi continu pour garantir la sécurité
Le protocole prévoit un total de 13 administrations d’aérosols sur une période de deux mois. Le patient, hospitalisé tout au long de l’étude dans une chambre à pression adaptée, bénéficie d’une surveillance médicale continue 24h/24 afin de garantir la sécurité et d’évaluer la tolérance au traitement.
Si les résultats de cette phase I confirment la non-toxicité et l’efficacité de l’approche, les études de phases II et III permettront d’affiner ces données. À terme, ce traitement pourrait devenir une option thérapeutique pour de nombreux patients atteints de mucoviscidose.
Un espoir pour les patients atteints de mucoviscidose
L’ouverture de l’UHTI et la mise en place de ce protocole de thérapie génique incarnent l’engagement de l’hôpital Necker et de ses équipes dans le développement des traitements de demain. Cette avancée représente un véritable espoir pour les patients et leurs familles, en particulier ceux dont les mutations ne peuvent être ciblées par les traitements existants.
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Source : AP-HP